유전자가위로 유전질환 치료 현실화 '성큼
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<a href="https://woodongdong.com/" target="_blank" rel="noopener" title="고양이심장사상충" class="seo-link good-link">고양이심장사상충</a> 연구팀은 2020년 노벨상을 받은 '크리스퍼(CRISPR)' 유전자가위 기술의 일종인 '염기 편집(base editing) 방식을 활용해 결함이 발생한 유전자의 염기 서열만 정밀하게 교정했다. 올해 2월 첫 치료를 시작한 아기는 이후 건강을 회복해 자택으로 퇴원했다. 환자의 유전자 결함을 분석한 뒤 이에 맞춰 유전자 교정 도구를 '맞춤 제작'하는 치료법이 시행된 첫 사례다.
미국 바이오 기업 프라임메디슨은 크리스퍼 유전자가위의 최신 기술로 분류되는 프라임 편집(prime editing)을 사용해 희귀질환인 만성 육아종성 질환(CGD)을 앓는 10대 청소년에게 치료를 시행했다. 환자의 혈액 줄기세포를 체외에서 유전자 교정한 뒤 다시 체내에 주입하는 방식으로 진행됐다. 유전자 결함으로 백혈구의 일종인 호중구의 살균 기능이 떨어지던 환자는 치료 한 달 만에 면역 기능이 회복됐다. 호중구 세포 중 약 3분의 2에서 정상 효소 기능이 회복된 것이다..
미국 바이오 기업 프라임메디슨은 크리스퍼 유전자가위의 최신 기술로 분류되는 프라임 편집(prime editing)을 사용해 희귀질환인 만성 육아종성 질환(CGD)을 앓는 10대 청소년에게 치료를 시행했다. 환자의 혈액 줄기세포를 체외에서 유전자 교정한 뒤 다시 체내에 주입하는 방식으로 진행됐다. 유전자 결함으로 백혈구의 일종인 호중구의 살균 기능이 떨어지던 환자는 치료 한 달 만에 면역 기능이 회복됐다. 호중구 세포 중 약 3분의 2에서 정상 효소 기능이 회복된 것이다..
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